Riepilogo: Avadel Pharmaceuticals ha annunciato i risultati del secondo trimestre, evidenziando i progressi del suo farmaco per la narcolessia, Lumryz. La società ha avviato una sperimentazione di fase 3 per Lumryz nell'ipersonnia idiopatica e attende una decisione della FDA sul suo utilizzo nella narcolessia pediatrica. Lumryz, approvato dalla FDA come trattamento da assumere una volta prima di coricarsi per la cataplessia o eccessiva sonnolenza diurna negli adulti, ha visto una crescente domanda da parte dei pazienti e l'iscrizione ai servizi di supporto.
Punti chiave:
- Inizio della sperimentazione di fase 3: Avadel Pharmaceuticals ha avviato uno studio di fase 3 per valutare Lumryz per il trattamento dell'ipersonnia idiopatica.
- In attesa della decisione della FDA: Si prevede che la FDA prenderà una decisione entro il 7 settembre sull'uso di Lumryz per il trattamento della narcolessia pediatrica.
- Crescente domanda dei pazienti: Si è registrato un costante aumento della domanda di Lumryz da parte dei pazienti: al 30 giugno, erano oltre 1.900 i pazienti che assumevano il farmaco.
Nei risultati del secondo trimestre, Avadel Pharmaceuticals ha segnalato progressi per Lumryz, tra cui l'avvio di una sperimentazione di fase 3 per l'ipersonnia idiopatica e un'imminente decisione sul suo utilizzo nella narcolessia pediatrica.
Lumryz è un farmaco a base di sodio oxibato a rilascio prolungato, approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense il 1° maggio 2023 come primo e unico trattamento da assumere una volta al giorno prima di coricarsi per la cataplessia o eccessiva sonnolenza diurna negli adulti affetti da narcolessia.
“La continua forte crescita trimestrale della domanda dei pazienti è una testimonianza dell'accoglienza che Lumryz ha ricevuto dalla comunità della narcolessia sin dal suo lancio l'anno scorso. Oltre alla nostra attenzione sulla massimizzazione del lancio di Lumrzy per il trattamento della narcolessia, creare ulteriore valore sostenibile attraverso l'espansione delle indicazioni è una priorità”, afferma Greg Divis, amministratore delegato di Avadel Pharmaceuticals, in un comunicato. “Siamo spinti dal nostro impegno a fornire ai pazienti che soffrono di disturbi del sonno opzioni di trattamento trasformative e siamo ben posizionati per continuare a portare avanti la nostra missione di trasformare il panorama del trattamento dei disturbi del sonno”.
La scorsa settimana, l'azienda ha somministrato il farmaco al primo paziente nella sperimentazione di fase 3 sull'ipersonnia idiopatica e a settembre è prevista una potenziale approvazione da parte della Food and Drug Administration statunitense per la popolazione pediatrica affetta da narcolessia.
“Non vediamo l'ora di estendere potenzialmente Lumryz come opzione terapeutica a entrambe queste popolazioni di pazienti”, afferma Divis in un comunicato.
Secondo trimestre e recenti dati aziendali salienti
Aggiornamenti commerciali di Lumryz:
- Ha generato 41,5 milioni di dollari di ricavi netti dalle vendite di Lumryz nel secondo trimestre del 2024.
- Al 30 giugno, i pazienti trattati con Lumryz erano più di 1.900, rispetto ai più di 1.400 del 31 marzo e ai più di 900 del 31 dicembre 2023.
- Dal lancio al 30 giugno, circa 3.800 pazienti si sono iscritti ai servizi di supporto RYZUP di Avadel e più di 2.400 pazienti hanno iniziato la terapia.
Aggiornamenti su pipeline e aziende:
- Dosato il primo paziente in REVITALYZ, uno studio di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, multicentrico, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lumryz nell'ipersonnia idiopatica. L'arruolamento è aperto ai pazienti attualmente in cura con ossibato due volte a notte e a quelli che non assumono ossibati. Si prevede che lo studio arruolerà circa 150 adulti a cui è stata diagnosticata l'ipersonnia idiopatica e include una parte di estensione in aperto.
- La domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per Lumryz per il trattamento della cataplessia o eccessiva sonnolenza diurna nella popolazione pediatrica affetta da narcolessia è in fase di revisione da parte della FDA, con una data di azione goal assegnata al 7 settembre.
- I pazienti pediatrici rappresentano attualmente circa il 5% di tutti i pazienti affetti da narcolessia trattati con oxibato.
Panoramica dei risultati finanziari del secondo trimestre
La società ha riconosciuto 41,5 milioni di dollari di ricavi netti dai prodotti per il secondo trimestre del 2024 rispetto a 1,5 milioni di dollari nello stesso periodo del 2023. I ricavi netti dai prodotti sono costituiti dalle vendite del prodotto Lumryz, lanciato negli Stati Uniti il 5 giugno 2023.
L'utile lordo del secondo trimestre del 2024 è stato di 38,7 milioni di dollari, rispetto a 1,5 milioni di dollari nello stesso periodo del 2023.
