Riepilogo: La piattaforma RARE-X di Global Genes e lo Sleep Consortium hanno lanciato l'iniziativa di raccolta dati sul sonno, ora aperta alle iscrizioni. Questa iniziativa mira a raccogliere e condividere dati di proprietà dei pazienti sui disturbi centrali dell'ipersonnolenza, come la narcolessia e l'ipersonnia idiopatica. I dati raccolti aiuteranno i ricercatori a sviluppare trattamenti mirati e a migliorare la comprensione di queste rare condizioni.
Punti chiave:
- La Sleep Data Collection Initiative accetta ora partecipanti per raccogliere dati sui disturbi legati al sonno.
- L’iniziativa coinvolge organizzazioni di difesa dei pazienti, ricercatori e sponsor farmaceutici che lavorano insieme.
- Il progetto mira a migliorare la comprensione e il trattamento dei disturbi centrali dell’ipersonnolenza attraverso una solida raccolta e condivisione di dati.
Il programma di ricerca RARE-X di Global Genes ha aperto le iscrizioni per la sua collaborazione con lo Sleep Consortium per accelerare lo sviluppo di trattamenti per i disturbi centrali dell'ipersonnolenza e condizioni correlate.
La Sleep Data Collection Initiative, lanciata ad aprile, è il primo consorzio sulla piattaforma RARE-X per la raccolta e la condivisione dei dati di proprietà dei pazienti. La Sleep Data Collection Initiative sta riunendo organizzazioni di difesa dei pazienti, ricercatori e sviluppatori di farmaci che cercano di affrontare i sintomi condivisi in molteplici condizioni legate al sonno sfruttando gli investimenti esistenti di RARE-X nella sua piattaforma, governance dei dati e modello di dati.
Migliorare la comprensione delle malattie rare
La piattaforma RARE-X consente alle organizzazioni di tutela dei pazienti di raccogliere dati strutturati, segnalati e forniti dai pazienti, e di renderli disponibili a ricercatori qualificati per migliorare la comprensione delle malattie rare e guidare lo sviluppo delle terapie necessarie. RARE-X attualmente funge da piattaforma di raccolta dati per 106 gruppi di difesa dei pazienti in 67 malattie rare.
Lo Sleep Consortium raccoglierà dati longitudinali di proprietà dei pazienti, consentendo la raccolta di più set di dati attraverso una serie di sondaggi standardizzati progettati da esperti nella ricerca relativa al sonno e nella progettazione di studi clinici. La piattaforma RARE-X consentirà alle persone con disturbi centrali primari di ipersonnolenza, tra cui narcolessia, ipersonnia idiopatica e sindrome di Kleine-Levin, di condividere direttamente i propri dati con ricercatori qualificati che richiedono di analizzarli.
Raccolta dati
I dati raccolti includono una raccolta sistematica di sintomi, diagnosi, progressione e impatto sulla qualità della vita e sulle attività quotidiane per le condizioni legate al sonno. Vengono catturati anche i sintomi non legati al sonno, consentendo ai ricercatori di studiare i disturbi del sonno sia come condizioni individuali che come componente di malattie più complesse.
“La Sleep Data Collection Initiative è un perfetto esempio del modo in cui immaginavamo che la piattaforma RARE-X avrebbe consentito la collaborazione, evitato la duplicazione degli sforzi e fornito ai ricercatori dati affidabili e di alta qualità per promuovere progressi nella comprensione delle malattie rare e nello sviluppo delle terapie necessarie. per affrontarli”, afferma Charlene Son Rigby, CEO di Global Genes, in un comunicato. “È la prima di molte collaborazioni di consorzi di collaborazione RARE-X che consentiranno ai pazienti affetti da malattie rare di assumere il controllo dei propri dati per garantire che siano convalidati, condivisibili e utilizzati nel miglior modo possibile”.
Le organizzazioni di difesa dei pazienti che partecipano alla Sleep Data Collection Initiative includono Sleep Consortium, Hypersomnia Foundation, Project Sleep, Damm Good Sleep, Day4NAPs, Pwn4pwn, Hypersomnolence Australia, Abranhi, Hypersomnia Alliance.
“Attraverso questa collaborazione con RARE-X, stiamo facendo luce sulla complessità dei disturbi centrali dell'ipersonnolenza”, afferma Lindsay Jesteadt, CEO di Sleep Consortium, in un comunicato. “Consentendo ai pazienti di condividere insieme i propri dati, stiamo portando avanti la ricerca necessaria per sviluppare trattamenti e risultati significativi. Questa iniziativa è un faro di speranza per le persone colpite da queste condizioni, con l’obiettivo di migliorare la loro qualità di vita attraverso la ricerca innovativa e la condivisione dei dati”.
Jazz Pharmaceuticals, Avadel Pharmaceuticals, Takeda Pharmaceuticals, Alkermes, Zevra Therapeutics e Centessa Pharmaceuticals sponsorizzano l'iniziativa.
Chi è interessato a partecipare all'iniziativa può saperne di più o registrarsi su https://rare-x.org/sleepconsortium/.
