La storia della ricerca medica australiana è una sfacciata notizia positiva: ha portato a molti trattamenti medici sorprendenti ma comuni e ad una migliore comprensione delle malattie.
Infatti, come società, beneficiamo ogni giorno di questa innovazione e crescita della conoscenza umana. Eppure molte delle storie dietro la scienza rimangono nascoste: sappiamo così poco su come siamo arrivati a sapere ciò che sappiamo.
1. Il litio come trattamento per la mania
Il primo riguarda un giovane psichiatra di Melbourne che non aveva alcuna formazione nella ricerca: John Cade.
Cade era particolarmente interessato al disturbo bipolare. Era convinto che l'orrenda fase maniacale, in cui la persona impazziva completamente, fosse dovuta a qualche tossina e pensava che fosse secreta nelle urine, in particolare acido urico.
Aveva completamente torto. Ma la sua ipotesi portò Cade a iniettare l'urina di pazienti maniacali nelle cavie. Poiché sapeva che i sali di litio potevano aiutare a sciogliere i cristalli di acido urico, Cade diede questi sali alle cavie. Quando lo fece, notò che diventavano calmi e letargici.
Non volendo ferire nessuno, Cade ha deciso di prendere lui stesso il litio. E poi ha pubblicato un eccellente studio clinico su dieci pazienti in fase maniacale del bipolare, sei pazienti con schizofrenia e uno con depressione.
I suoi risultati per la mania furono eccellenti, ma non ci fu alcun effetto sulla schizofrenia o sulla depressione. Nella migliore tradizione della ricerca medica, ha pubblicato l'articolo sul Medical Journal of Australia. Purtroppo all’epoca la rivista non era molto letta e i risultati giacevano silenziosi.
Ma alla positive degli anni '60, un gruppo svedese raccolse i risultati e affidò a un giovane di nome Mogens Schou il compito di indagare ulteriormente. Ha effettuato uno studio in doppio cieco e ha ottenuto l'approvazione normativa per il farmaco nel 1970.
Il litio rimane uno dei migliori trattamenti per il disturbo bipolare. In effetti, quello che era iniziato come un esperimento con alcune cavie e urina ha assolutamente rivoluzionato il trattamento della fase maniacale del bipolare.
2. Analgesici e gravi malattie renali
Per quelli di voi non abbastanza grandi da ricordare le polveri di Bex e Vincent, erano antidolorifici che emettevano un piacevole suono frizzante se messi in un bicchiere d'acqua. Potresti andare al supermercato e all'uscita ci sarebbero tutti questi bei pacchetti di polveri. E vedresti persone con quattro o cinque di questi pacchetti alla cassa per tirarti su un po'.
Priscilla Kincaid-Smith iniziò i suoi studi al Royal Melbourne Hospital nel 1962. Come patologa, notò che c'erano queste minuscole macchie nere nelle urine di alcuni pazienti con insufficienza renale cronica.
Mise questi campioni al microscopio e vide che erano le papille (piccole strutture simili a capezzoli) dei reni che erano stati asportati.
All’inizio si pensava che solo una delle polveri, o polveri che contenevano aspirina, un altro antidolorifico chiamato fenacetina e caffeina, avesse effetti sui reni e che la fenacetina in particolare fosse il problema.
Kincaid-Smith iniziò i test sui ratti somministrando loro diversi antidolorifici. Ha scoperto che i salicilati (un acido usato per alleviare il dolore) da soli potrebbero causare la malattia renale, ma anche l’aspirina, il panadolo, il paracetamolo, un potente antidolorifico chiamato indometacina e altri farmaci antinfiammatori non steroidei.
Ma poi ha fatto il suo vero lavoro. Con ampio attivismo e sostegno, gradualmente e nel corso di un certo periodo di tempo, Kincaid-Smith convinse le autorità a limitare la vendita degli antidolorifici e a ridurre la pubblicità.
Una serie di raccomandazioni del National Health And Medical Research Council (NHMRC) nel 1970 ha raggiunto molti di questi obiettivi. La pubblicità di questi farmaci come “stimolanti” è scomparsa e, con essi, anche la malattia è sostanzialmente scomparsa.
3. Fattori stimolanti le colonie
Veniamo ora a Don Metcalf e alla sua numerosa squadra di collaboratori. Questa storia inizia nel 1965 quando Ray Bradley portò una piccola capsula di agar dall'altra parte della strada dall'Università di Melbourne al Walter and Eliza Hall Institute (WEHI).
In questo piatto aveva delle grandi colonie di cellule del midollo osseo che stavano crescendo: aveva imparato a farle crescere. Ray Bradley e Don Metcalf pubblicarono poi questa scoperta nel 1966. Si resero subito conto che la crescita di queste grandi colonie di cellule dipendeva da una varietà di fattori ormonali solubili, chiamati fattori stimolanti le colonie (CSF).
Questa storia ha mostrato l’immensa forza d’animo dei ricercatori coinvolti perché questi CSF sono presenti in quantità incredibilmente piccole. In un caso, tutti i lavoratori della WEHI hanno dovuto fare pipì in un grande secchio e l’urina è stata purificata per ottenere piccole quantità di liquido cerebrospinale.
Più tardi, quando arrivò l’era della clonazione genetica, i liquor furono prodotti mediante ingegneria genetica in batteri innocui. Sono diventate sostanze terapeutiche straordinarie, soprattutto per le persone affette da cancro.
Ci sono fattori che limitano la dose nella chemioterapia antitumorale, di solito tossicità intestinale o tossicità del midollo osseo. Se non hai globuli bianchi perché il midollo osseo non li produce, morirai di un'infezione, è semplice.
Quindi ciò che fanno questi CSF è agire come un tonico del midollo osseo per ripristinare il conteggio dei globuli bianchi alla normalità. Sono un'aggiunta estremamente importante alla radioterapia contro il cancro. Oltre 20 milioni di malati di cancro hanno ricevuto liquido cerebrospinale.
4. Apnea notturna
Veniamo ora a Colin Sullivan dell'Università di Sydney e del Royal Prince Alfred Hospital. Era un medico pneumologo interessato all'apnea notturna.
Almeno il 4% degli uomini e il 2% delle donne soffrono di apnee ostruttive notturne. È un problema serio: quando si addormentano, smettono di respirare. Nel peggiore dei casi, potrebbero verificarsi 500 attacchi di questo tipo ogni notte.
L’apnea notturna provoca sonnolenza diurna, ma ora prove più preoccupanti mostrano che porta ad una maggiore incidenza di malattia coronarica, ipertensione e ictus.
Colin Sullivan ha sviluppato un “kit automatico continuo di pressione positiva delle vie aeree” o CPAP per impedire la chiusura delle vie aeree superiori. Ha poi fondato una società chiamata ResMed nel 1989.
Da allora, ogni modello è stato migliorato e ora sono dispositivi CPAP portatili per uso domestico prodotti in serie, costituiti da una maschera nasale piccola, leggera e confortevole collegata tramite un tubo leggero a un ventilatore silenzioso e discreto. Si trova sul comodino e fornisce aria pressurizzata a temperatura e umidità ideali.
È un trattamento così valido che genera entrate per 1,6 miliardi di dollari all'anno.
5. Spina bifida
Nel 1981, gli scienziati britannici hanno condotto uno studio clinico in doppio cieco dimostrando che la supplementazione di acido folico all’inizio della gravidanza potrebbe ridurre l’incidenza della spina bifida. Ma è stata Fiona Stanley la prima a dimostrare, in uno studio caso-controllo, che maggiore è il folato nella dieta durante la gravidanza, minore è la spina bifida.
Da questa scoperta, Stanley ha promosso l'arricchimento obbligatorio della farina con acido folico. Questo è stato finalmente adottato nel 2009.
Stanley ha un'altra freccia al suo arco. È epidemiologa e neonatologa e ha il compito di dimostrare che la paralisi cerebrale infantile è solo molto raramente dovuta a traumi alla nascita (dal 5% al 10% dei casi). Il resto, e nella stragrande maggioranza dei casi, è dovuto a infezioni, incompatibilità del sangue, fattori genetici o cause sconosciute.
Questo è importante a causa della litigiosità dei pazienti che affrontano il terribile fardello di avere un bambino con paralisi cerebrale nei confronti degli ostetrici. È leggendario. E infatti molte persone si astengono dall'entrare nel campo dell'ostetricia perché hanno paura di questo contenzioso.