Riepilogo: Harmony Biosciences ha riportato solidi risultati nel secondo trimestre e progressi nel suo programma di sviluppo di pitolisant ad alto dosaggio (HD), puntando a una data PDUFA nel 2028. La società ha evidenziato la crescita dei ricavi guidata da Wakix e i continui progressi nel suo portafoglio di disturbi del sonno/veglia, inclusi nuovi lanci di prodotti e sperimentazioni cliniche in corso. Harmony è inoltre focalizzata sullo sviluppo di una vasta gamma di trattamenti per rare patologie del sistema nervoso centrale.
Punti chiave:
- Sviluppo di Pitolisant ad alto dosaggio: Harmony Biosciences sta portando avanti il suo programma pitolisant-HD con una data PDUFA mirata al 2028, che mira ad ampliare il franchising del pitolisant e a offrire un profilo di prodotto differenziato.
- Solide performance finanziarie: La società ha registrato un aumento del 29% del fatturato netto per il secondo trimestre del 2024, trainato dalle forti vendite di Wakix, e prevede un fatturato annuo compreso tra 700 e 720 milioni di dollari.
- Espansione della pipeline e del prodotto: Harmony sta portando avanti la sua pipeline in fase avanzata, con nuove domande di farmaci e sperimentazioni cliniche per vari disturbi rari del sistema nervoso centrale e del sonno/veglia, con l'obiettivo di lanciare almeno un nuovo prodotto o indicazione all'anno nei prossimi cinque anni.
Harmony Biosciences Holdings ha reso noti i risultati del secondo trimestre, annunciando che il suo programma di sviluppo di pitolisant-HD di nuova generazione sta avanzando ed è sulla buona strada verso la data prevista per il PDUFA nel 2028.
“Abbiamo fatto progressi sostanziali e continuiamo a far progredire il nostro programma di sviluppo di pitolisant ad alto dosaggio, puntando a una data PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) nel 2028, dandoci l'opportunità di estendere il franchising del pitolisant oltre il 2040”, afferma Jeffrey M. Dayno, MD, presidente e amministratore delegato di Harmony, in un comunicato.
Dayno aggiunge in un comunicato: “Inoltre, stiamo eseguendo la nostra pipeline in fase avanzata su tre franchising orfani/rari (sistema nervoso centrale), che prevediamo di fornire almeno un nuovo lancio di prodotto o indicazione ogni anno nei prossimi cinque anni, con un potenziale di fatturato multimiliardario che si estende oltre il 2040. Abbiamo anche registrato un altro forte trimestre di crescita del fatturato per Wakix, confermando la nostra fiducia nel fatto che Wakix rappresenti un'opportunità di mercato da oltre un miliardo di dollari nella sola narcolessia, ottenendo al contempo l'approvazione e il lancio di Wakix nella narcolessia pediatrica”.
Punti salienti del franchising
I principali punti salienti del franchising nel portafoglio di soluzioni sleep/wake di Harmony per il trimestre includono:
- Ricavi netti di Wakix pari a 172,8 milioni di dollari nel secondo trimestre del 2024, pari a una crescita del 29% rispetto allo stesso periodo del 2023.
- Il numero medio di pazienti trattati con Wakix è aumentato di circa 250 pazienti in sequenza, arrivando a circa 6.550 nel trimestre.
- Il brevetto Wakix è stato nuovamente confermato. Harmony ha annunciato che l'ufficio brevetti e marchi degli Stati Uniti ha emesso un diniego definitivo della petizione di riesame, presentata da un venditore allo scoperto. Questo diniego non è impugnabile.
- Ha ricevuto l'approvazione della FDA per Wakix per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia il 21 giugno e il lancio commerciale è stato effettuato il 1° luglio.
- Sulla buona strada per presentare una domanda supplementare per un nuovo farmaco per il pitolisant nel trattamento dell'ipersonnia idiopatica nel quarto trimestre del 2024.
- Pitolisant Gastro-Resistant (GR): sulla buona strada per avviare uno studio di ottimizzazione del dosaggio nel quarto trimestre del 2024 e uno studio fondamentale di bioequivalenza nel primo trimestre del 2025. Una data PDUFA è prevista per il 2026. È stato depositato un brevetto provvisorio con potenziale di protezione brevettuale fino al 2044.
- Pitolisant HD: i dati pilota PK hanno mostrato una differenziazione significativa con almeno un aumento di circa il 20% della biodisponibilità relativa e una diminuzione della variabilità del profilo PK rispetto a una dose equivalente di Wakix di 35,6 mg, la dose più alta indicata in etichetta. Il lavoro di ottimizzazione della formulazione continua e Harmony prevede di studiare fino a due volte la dose più alta indicata in etichetta di Wakix, dove l'azienda prevede di dimostrare un ulteriore aumento della biodisponibilità relativa e una diminuzione della variabilità nel profilo PK. Un profilo PK ottimizzato, insieme a una dose più elevata, rivestimento GR e targeting di sintomi unici (ad esempio, affaticamento nella narcolessia, oltre a eccessiva sonnolenza diurna e cataplessia) dovrebbe fornire un profilo di prodotto e un'etichetta differenziati rispetto a Wakix. Data PDUFA prevista nel 2028. Brevetto provvisorio depositato con potenziale di protezione brevettuale fino al 2044.
- È in corso l'arruolamento dei pazienti nello studio TEMPO di fase 3 con sindrome di Prader-Willi.
- TPM-1116, un agonista del recettore orexina-2 orale altamente potente e selettivo che sarà valutato per il trattamento della narcolessia e di altri disturbi del sonno-veglia. Sono in corso studi abilitanti per nuovi farmaci sperimentali (IND) e Harmony prevede di presentare un IND a metà del 2025 e di avviare i primi studi sull'uomo nella seconda metà del 2025.
- Completato lo studio preclinico proof-of-concept per HBS-102 nella sindrome di Prader-Willi con risultati iniziali incoraggianti. Il rapporto finale dello studio e i risultati dovrebbero essere condivisi entro la positive dell'anno.
Risultati finanziari
I ricavi netti dei prodotti per il trimestre conclusosi il 30 giugno sono stati pari a 172,8 milioni di dollari, rispetto ai 134,2 milioni di dollari dello stesso periodo del 2023.
La crescita del 29% rispetto allo stesso periodo del 2023 è attribuibile principalmente alle forti vendite commerciali di Wakix, trainate dalla continua domanda organica che sfrutta una grande opportunità di mercato (circa 80.000 pazienti con diagnosi di narcolessia negli Stati Uniti) e all'ampia utilità clinica di Wakix tra i circa 9.000 operatori sanitari a cui si rivolge Harmony (circa 5.000 dei quali non partecipano a un programma REMS con oxibato).
Harmony prevede un fatturato netto dai prodotti per l'intero anno 2024 compreso tra 700 e 720 milioni di dollari.
