Il sondaggio fa luce sulle sfide del trattamento della narcolessia

Riepilogo: Axsome Therapeutics, in collaborazione con Narcolepsy Network, ha condotto il sondaggio CRESCENDO, rivelando le sfide proceed affrontate dai pazienti affetti da narcolessia nonostante il trattamento. Lo studio ha coinvolto 203 pazienti adulti con diagnosi di narcolessia di tipo 1, evidenziando sintomi persistenti come cataplessia, eccessiva sonnolenza diurna e deterioramento cognitivo. Nonostante la terapia farmacologica, i pazienti hanno riportato oneri significativi sulla loro vita professionale, sociale e quotidiana.

Punti chiave:

• Nonostante il trattamento, la maggior parte dei pazienti affetti da narcolessia ha riportato sintomi persistenti, tra cui cataplessia, eccessiva sonnolenza diurna e deterioramento cognitivo.
• L’indagine, condotta in collaborazione con Narcolepsy Network, ha incluso 203 pazienti adulti con diagnosi di narcolessia di tipo 1, fornendo approfondimenti sull’esperienza del paziente e sul peso della malattia.
• Axsome Therapeutics prevede di presentare i risultati dettagliati dell'indagine CRESCENDO ai prossimi convegni scientifici.

Axsome Therapeutics ha annunciato i risultati principali del sondaggio CRESCENDO (Characterizing Patient Perspectives on Unmet Needs in Narcolepsy) condotto su pazienti affetti da narcolessia di tipo 1 in trattamento, dimostrando tassi elevati di sintomi persistenti e un carico significativo per i pazienti nonostante siano in trattamento attuale.

CRESCENDO è stato condotto in collaborazione con Narcolepsy Network, un'organizzazione nazionale senza scopo di lucro di sostegno ai pazienti affetti da narcolessia, ipersonnia idiopatica e disturbi del sonno correlati.

L'indagine CRESCENDO ha incluso 203 pazienti adulti con diagnosi di narcolessia di tipo 1, che complessivamente hanno più di 2.600 anni di esperienza vissuta con il disturbo del sonno, per comprendere la loro esperienza e il loro percorso, per misurare i sintomi della malattia, incluso il deterioramento cognitivo durante il trattamento, e per valutare il carico di malattie, comorbilità, bisogni insoddisfatti e sfide che i pazienti devono affrontare.

Per quantificare gli elementi chiave dell’esperienza del paziente con narcolessia, CRESCENDO ha utilizzato misure riferite dai pazienti e scale convalidate, tra cui la Epworth Sleepiness Scale per valutare l’eccessiva sonnolenza diurna e il British Columbia Cognitive Complaints Inventory per valutare la funzione cognitiva.

Tutti i pazienti che hanno preso parte al sondaggio erano attualmente sottoposti a trattamento per la narcolessia di tipo 1. I trattamenti più comuni erano agenti che stimolano il risveglio (circa il 53% dei pazienti intervistati), oxibati (47%) e stimolanti (42%).

Nonostante il trattamento, la maggior parte dei pazienti affetti da narcolessia ha continuato a manifestare sintomi. La cataplessia è stata segnalata dal 77% dei pazienti durante il loro attuale regime di trattamento. Un'eccessiva sonnolenza diurna, valutata utilizzando la Epworth Sleepiness Scale (punteggi > 10), è stata osservata nel 64% dei pazienti nonostante ricevessero i trattamenti attuali. Il deterioramento cognitivo, valutato utilizzando il British Columbia Cognitive Complaints Inventory (punteggi ≥ 5), è stato osservato nel 74% dei pazienti. Depressione e ansia sono state sperimentate rispettivamente da circa il 45% e il 57% dei pazienti.

“Sfortunatamente, la narcolessia è sottoriconosciuta e sottodiagnosticata dalla comunità medica, e il suo peso in termini di malattia non è ampiamente compreso o apprezzato, motivo per cui l’indagine CRESCENDO rappresenta un passo avanti così importante nella sensibilizzazione sulla narcolessia e sul suo impatto sulla vita dei pazienti, e nel dare voce alle migliaia di persone che vivono con questo disturbo debilitante”, afferma Karl DoghramjiMD, FAASM, professore di psichiatria, neurologia e medicina e direttore medico del Jefferson Sleep Disorders Center presso la Thomas Jefferson University, in un comunicato.

Axsome prevede di presentare i risultati dettagliati dell'indagine CRESCENDO ai prossimi convegni scientifici.

Principali risultati del sondaggio CRESCENDO

Dati demografici dei pazienti

• Gli intervistati erano un totale di 203 adulti, di età compresa tra 18 e 82 anni (media 41 anni) con una diagnosi di narcolessia di tipo 1, tutti con esperienza con trattamenti approvati dalla Food and Drug Administration per la loro narcolessia.

Trattamenti attuali e comorbilità

I soggetti stavano ricevendo farmacoterapia per la narcolessia.

• I trattamenti specifici per la narcolessia più comuni erano agenti che stimolano il risveglio (53% dei pazienti intervistati), oxibati (47%) e stimolanti (42%).
• Al 37% dei partecipanti è stata diagnosticata la depressione, di cui l'80% stava assumendo farmaci per gestire la depressione.
• Al 37% dei partecipanti è stata diagnosticata l'ansia, di cui il 72% stava assumendo farmaci per gestire la propria ansia.

Prevalenza dei sintomi della narcolessia durante il trattamento

• La cataplessia è stata segnalata dal 77% dei pazienti durante il loro attuale regime di trattamento.
• Un'eccessiva sonnolenza diurna, valutata utilizzando la Epworth Sleepiness Scale (punteggi > 10), è stata osservata nel 64% dei pazienti nonostante ricevessero i trattamenti attuali.
• Il deterioramento cognitivo, valutato utilizzando il British Columbia Cognitive Complaints Inventory (punteggi ≥ 5), è stato osservato nel 74% dei pazienti in trattamento.
• Il 68% ha valutato la propria capacità di concentrazione come scarsa, molto scarsa o nella media.

La cataplessia influisce sulla vita quotidiana

• Il 65% dei partecipanti che attualmente soffrono di cataplessia hanno riferito che la cataplessia grava sulla loro vita professionale (ad esempio carriera, scuola), nonostante il trattamento
• Il 60% dei partecipanti che attualmente soffrono di cataplessia hanno riferito che la cataplessia grava sulla loro vita sociale, nonostante il trattamento.
• Il 50% dei pazienti che attualmente soffrono di cataplessia hanno riferito che la cataplessia grava sulla loro vita quotidiana, nonostante il trattamento
• Il 64% e il 68% dei pazienti che hanno avuto cataplessia hanno riferito di sentirsi imbarazzati rispettivamente per le cadute e per il linguaggio confuso, nonostante il trattamento.

L’indagine è stata condotta tra ottobre e dicembre 2023.