Riepilogo: Tonix Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA ha accettato la New Drug Application (NDA) per TNX-102 SL, un trattamento non oppioide per la fibromialgia. La NDA è supportata da dati di studi clinici che dimostrano che TNX-102 SL migliora il sollievo dal dolore e la qualità del sonno, tra gli altri endpoint chiave. Il farmaco ha già ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA e l’azienda mira a rispondere alle esigenze insoddisfatte della comunità della fibromialgia. Gli studi clinici hanno dimostrato la sicurezza e l'efficacia del farmaco, con effetti collaterali minimi.
Punti chiave:
- Accettazione della NDA da parte della FDA: La FDA ha accettato la NDA di Tonix per TNX-102 SL, un trattamento non oppioide per la fibromialgia, sulla base dei dati degli studi clinici.
- Successo della sperimentazione clinica: TNX-102 SL ha dimostrato miglioramenti significativi nel sollievo dal dolore, nella qualità del sonno e in altri sintomi chiave nei pazienti con fibromialgia.
- Designazione corsia preferenziale: Il farmaco ha ricevuto lo status Fast Track dalla FDA per accelerare il processo di revisione per questo importante trattamento nella comunità della fibromialgia.
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato il deposito della sua New Drug Application (NDA) per TNX-102 SL (compresse sublinguali di ciclobenzaprina HCl), un medicinale non oppioide da 5,6 mg ad azione centrale analgesico, per la gestione della fibromialgia.
Il farmaco ha dimostrato di migliorare il dolore e la qualità del sonno nei pazienti con fibromialgia.
Si prevede che la FDA assegni alla NDA una data di azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act in una lettera del giorno 74. In quel momento la FDA comunicherà anche a Tonix se è stata concessa la revisione prioritaria. TNX-102 SL ha ottenuto la designazione Fast Track per la fibromialgia da parte della FDA nel luglio 2024. Fast Track è progettato per accelerare la revisione da parte della FDA di importanti nuovi farmaci per il trattamento di patologie gravi e per soddisfare un'esigenza medica insoddisfatta.
“L'accettazione della nostra NDA da parte della FDA rappresenta un altro passo avanti nel perseguimento del nostro obiettivo di fornire il primo membro di una nuova classe di farmaci per la gestione della fibromialgia, una condizione che colpisce oltre 10 milioni di adulti negli Stati Uniti”, afferma Seth Lederman, MD , amministratore delegato di Tonix Pharmaceuticals, in un comunicato. “La comunità della fibromialgia, composta dai pazienti, dalle loro famiglie e dai gruppi di sostegno, attende un nuovo farmaco da oltre 15 anni. L’analisi delle richieste di risarcimento assicurative negli Stati Uniti, commissionata da Tonix, ha dimostrato che 18 mesi dopo la diagnosi, ai pazienti con fibromialgia era più probabile che venissero prescritti oppioidi che creano dipendenza rispetto a tutti e tre i farmaci approvati dalla FDA messi insieme.
Dati clinici a supporto della NDA
La NDA è supportata dai dati di due studi clinici di fase 3, randomizzati, controllati con placebo, della durata di 14 settimane, che hanno valutato la sicurezza e l'efficacia di TNX-102 SL come trattamento notturno per la fibromialgia. Il primo studio di fase 3, RELIEF, su TNX-102 SL 5,6 mg nella fibromialgia, completato nel dicembre 2020, ha raggiunto il suo endpoint primario pre-specificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo.
Nella fase confermativa 3 RESILIENTE studio sulla fibromialgia, completato nel dicembre 2023, TNX-102 SL ha nuovamente raggiunto l’endpoint primario pre-specificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo. TNX-102 SL ha inoltre dimostrato un ampio spettro di benefici con un miglioramento statisticamente significativo in tutti e sei gli endpoint secondari chiave pre-specificati, compresi quelli relativi al miglioramento della qualità del sonno, alla riduzione dell'affaticamento e al miglioramento delle valutazioni globali dei pazienti e dei sintomi e della funzionalità complessivi della fibromialgia.
Il ruolo dello scarso sonno nel causare, perpetuare o esacerbare la fibromialgia è riconosciuto da più di 50 anni.
Negli studi, TNX-102 SL è stato generalmente ben tollerato con un profilo di eventi avversi paragonabile a studi precedenti e senza che siano stati osservati nuovi segnali di sicurezza. In entrambi gli studi pilota, l’evento avverso più comune emerso dal trattamento è stato l’intorpidimento della lingua o della bocca nel sito di somministrazione, che era temporaneamente correlato al dosaggio, autolimitato, mai classificato come grave e raramente ha portato all’interruzione dello studio (un partecipante in ciascuno studio).
Escludendo COVID-19, gli eventi avversi sistemici in ciascuno dei due studi sono stati inferiori al 4%. Tonix ritiene che il dossier presentato contenga i dati necessari sulla sicurezza e sull'efficacia di due studi adeguati e ben controllati per supportare l'approvazione della NDA.
“Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA durante il periodo di revisione della NDA con l'obiettivo di portare TNX-102 SL sul mercato per affrontare le significative esigenze insoddisfatte della comunità della fibromialgia il più rapidamente possibile”, afferma Lederman in un comunicato.
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