Riepilogo: La FDA ha approvato LUMRYZ di Avadel Pharmaceuticals per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 7 anni affetti da narcolessia, offrendo un trattamento una volta serale per la cataplessia e l'eccessiva sonnolenza diurna.
Punti chiave:
- Approvazione FDA per uso pediatrico: LUMRYZ, precedentemente approvato per gli adulti, è ora approvato dalla FDA per i bambini di età pari o superiore a 7 anni affetti da narcolessia, offrendo un trattamento una volta serale per la cataplessia e l'eccessiva sonnolenza diurna.
- Esclusività dei farmaci orfani: A LUMRYZ è stata concessa l'esclusiva sui farmaci orfani fino al 2031, garantendo la protezione del mercato per il suo utilizzo nel trattamento della narcolessia pediatrica.
- Impatto positivo sulle famiglie: Anne Marie Morse, specialista del sonno, neurologa, sottolinea che l'approvazione ampliata costituisce un progresso significativo, consentendo una maggiore flessibilità e praticità nelle opzioni di trattamento per i bambini affetti da narcolessia.
La Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha approvato Nuova domanda di farmaco supplementare di Avadel Pharmaceuticals plc per LUMRYZ per il trattamento della cataplessia o dell'eccessiva sonnolenza diurna in pazienti di età pari o superiore a 7 anni affetti da narcolessia.
“Questa approvazione rappresenta una pietra miliare importante per la comunità della narcolessia, in particolare per i pazienti narcolettici più giovani e i loro caregiver che affrontano sfide significative associate al risveglio nel cuore della notte per completare i regimi di trattamento. Con questa espansione dell’etichetta, i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 7 anni che vivono con narcolessia ora hanno la stessa opzione che hanno i pazienti adulti affetti da narcolessia: scegliere un’opzione di trattamento una volta ogni notte che non interrompa il sonno per una dose a metà notte”, afferma Greg Divis, amministratore delegato di Avadel Pharmaceuticals, in un comunicato. “In meno di due anni, Avadel ha fatto grandi passi avanti consolidando il nostro impegno nello sviluppo di farmaci trasformativi per i disturbi del sonno. Ciò include il lancio con successo di LUMRYZ per la popolazione narcolettica adulta, l’avvio di uno studio pilota di fase 3 che valuta LUMRYZ per il trattamento dell’ipersonnia idiopatica e ora l’espansione di LUMRYZ nella popolazione narcolettica pediatrica”.
Anne Marie Morse, DO, neurologa pediatrica certificata e specializzata in medicina del sonno presso il Geisinger Health System, afferma in un comunicato: “Prescrivo sodio oxibato a bambini e adolescenti affetti da narcolessia da anni, come ho visto quanto è efficace questo farmaco e può essere utilizzato in sicurezza. E prima di questo, anche se numerose famiglie hanno assistito alla trasformazione nella vita dei loro figli, ho avuto anche molte famiglie che hanno rifiutato il farmaco, o lo hanno interrotto dopo averlo iniziato, a causa della sfida vissuta o temuta di vivere con un risveglio forzato che causa un risveglio notturno intenzionale. interruzione, molte volte affrontata con una lotta estenuante, per assumere la seconda dose di oxibati di prima generazione. L'approvazione estesa della FDA per LUMRYZ mi consente ora di condividere con i miei pazienti e le loro famiglie che esiste un trattamento approvato dalla FDA che offre una singola dose di farmaco prima di coricarsi, fornita in una confezione preriempita. Ora posso offrire più opzioni a più pazienti, il che mi consente di continuare il mio ruolo di partner nel percorso dei miei pazienti.”
LUMRYZ è una formulazione di sodio oxibato a rilascio prolungato da assumere una volta al momento di coricarsi ed è stato approvato per la prima volta dalla FDA il 1 maggio 2023 per il trattamento della cataplessia o dell'eccessiva sonnolenza diurna in pazienti adulti affetti da narcolessia.
LUMRYZ è stato approvato dalla FDA per l’uso nel trattamento della cataplessia o dell’eccessiva sonnolenza diurna nella popolazione pediatrica narcolettica di età pari o superiore a 7 anni il 16 ottobre 2024 e gli è stata concessa l’esclusività sui farmaci orfani fino al 16 ottobre 2031.
LUMRYZ contiene un avvertimento in quanto depressore del sistema nervoso centrale e per il suo potenziale di abuso e uso improprio. LUMRYZ è disponibile solo attraverso un programma ristretto nell'ambito di una strategia di valutazione e mitigazione del rischio denominata LUMRYZ REMS. Le reazioni avverse più comuni (incidenza > 5% e superiore rispetto al placebo) riportate per tutte le dosi di LUMRYZ combinate in uno studio condotto su adulti affetti da narcolessia sono state nausea, vertigini, enuresi, mal di testa e vomito. Allo stesso modo, in uno studio condotto su pazienti pediatrici con narcolessia trattati con sodio oxibato a rilascio immediato, le reazioni avverse più comunemente osservate (incidenza ≥ 5%) sono state nausea, enuresi, vomito, mal di testa, diminuzione di peso, diminuzione dell’appetito, vertigini e sonnambulismo.
