Riepilogo: La FDA ha ampliato l’approvazione di un farmaco contro la narcolessia, precedentemente approvato per gli adulti, per includere ora i bambini dai 6 anni in su. Questa nuova approvazione fornisce un’opzione terapeutica non programmata per i pazienti pediatrici che soffrono di eccessiva sonnolenza diurna a causa della narcolessia.
Punti chiave:
- La FDA ha esteso l’indicazione di un farmaco contro la narcolessia precedentemente approvato per includere i bambini di età pari o superiore a 6 anni, offrendo una nuova opzione di trattamento per l’eccessiva sonnolenza diurna nei pazienti pediatrici.
- Questa approvazione introduce un’opzione di trattamento non programmato per i bambini affetti da narcolessia.
- L’approvazione ampliata ha fatto seguito a una revisione prioritaria basata su uno studio di fase 3 che ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia del farmaco nei bambini.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Wakix (pitolisant) di Harmony Biosciences per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) nei bambini di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia.
La FDA ha separato la richiesta supplementare di nuovo farmaco (sNDA) di Harmony in due sNDA a fini amministrativi per rilasciare un'approvazione per il trattamento dell'EDS e una risposta completa per il trattamento della cataplessia nei pazienti pediatrici (da 6 a meno di 18 anni) affetti da narcolessia . La FDA invierà una lettera di risposta completa se l'agenzia stabilisce che non approverà la domanda o la domanda abbreviata nella sua forma attuale.
Harmony prevede di discutere con la FDA un percorso da seguire un'indicazione di cataplessia in pazienti pediatrici con narcolessia sulla base dei dati esistenti dello studio di fase 3 di Bioproject.
Trattamento dell'EDS in pazienti pediatrici affetti da narcolessia
La FDA ha concesso una revisione prioritaria della sNDA sulla base di uno studio di fase 3 condotto da Bioprojet, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di pitolisant in pazienti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni affetti da narcolessia, con o senza cataplessia. Sulla base dei risultati di questo studio, lo scorso anno Bioprojet ha ricevuto l'approvazione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali che estende l'indicazione di Wakix per includere il trattamento della narcolessia nei bambini di età pari o superiore a 6 anni, con o senza cataplessia.
“A seguito della decisione della FDA di concedere una revisione prioritaria, siamo molto soddisfatti della tempestiva revisione da parte dell'agenzia e dell'approvazione di Wakix per i pazienti affetti da narcolessia pediatrica con eccessiva sonnolenza diurna”, afferma Jeffrey M. Dayno, MD, presidente e amministratore delegato di Harmony Biosciences, in un rilascio. “L’EDS è il sintomo principale sperimentato da tutti i pazienti affetti da narcolessia e questa approvazione di Wakix, come prima e unica opzione terapeutica non programmata per la narcolessia approvata dalla FDA, rende questa importante opzione terapeutica disponibile per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni”. convivere con la narcolessia”.
Wakix è stato approvato per la prima volta dalla FDA nell'agosto 2019 per il trattamento dell'EDS in pazienti adulti affetti da narcolessia, seguito dall'approvazione della FDA per il trattamento della cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia nell'ottobre 2020.
Un trattamento di prima classe con un nuovo meccanismo d'azione, Wakix funziona come un antagonista/agonista inverso selettivo del recettore dell'istamina 3 che si ritiene abbia come bersaglio il sistema dell'istamina per favorire la veglia.
Meccanismo e prospettive future
“L'esclusivo meccanismo d'azione di Wakix e il suo status non programmato sono particolarmente importanti per una popolazione pediatrica che ha avuto opzioni terapeutiche limitate, che sono tutte sostanze controllate”, afferma Dayno in un comunicato. “Le caratteristiche uniche di pitolisant rappresentano un’entusiasmante opportunità e stiamo attualmente lavorando sulle formulazioni di prossima generazione che potrebbero potenzialmente offrire ulteriori vantaggi ai pazienti, come una maggiore efficacia e nuove indicazioni, estendere il franchising Wakix e rafforzare la nostra posizione di leadership nel il trattamento dei disturbi rari del sonno”.
“Come genitore di un figlio a cui è stata diagnosticata la narcolessia durante l'infanzia, che continua a lavorare a sostegno di tutte le persone che convivono con la narcolessia di tutte le età, mi congratulo con la FDA per aver approvato Wakix nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni”, afferma Monica Gow, co-fondatrice e direttrice esecutiva di Wake Up Narcolepsy, in un comunicato. “Questa nuova approvazione offre una promettente opzione di trattamento non programmato per i bambini affetti da narcolessia, segnando un importante passo avanti nell’affrontare le esigenze mediche insoddisfatte di questi bambini”.
