Riepilogo: La FDA ha assegnato un finanziamento quadriennale di 1,6 milioni di dollari alla dottoressa Debra Weese-Mayer, del Lurie Children's Hospital, per uno studio sulla sindrome da ipoventilazione centrale congenita. Lo studio mirerà a stabilire misure cliniche, funzionali e di qualità della vita correlate alla gravità della malattia, guidando in definitiva lo sviluppo terapeutico. Il progetto riunirà centri internazionali di eccellenza, gruppi di difesa dei pazienti e partner industriali per migliorare la comprensione e il trattamento di questa rara condizione, che richiede supporto ventilatorio permanente a causa dell’incapacità di regolare la respirazione.
Tre punti chiave:
- Sovvenzione di 1,6 milioni di dollari per la ricerca sulla CCHS
La dottoressa Debra Weese-Mayer ha ricevuto una sovvenzione dalla FDA di 1,6 milioni di dollari per studiare la sindrome da ipoventilazione centrale congenita, concentrandosi sullo sviluppo di misure correlate alla gravità della malattia. - Sforzo collaborativo per lo sviluppo del trattamento
Lo studio coinvolgerà centri internazionali, gruppi di pressione e partner industriali per definire valutazioni cliniche e di qualità della vita per la sindrome da ipoventilazione centrale congenita, con l’obiettivo di far avanzare le opzioni terapeutiche. - L'impegno della FDA nella ricerca sulle malattie rare
Questa sovvenzione fa parte degli sforzi continui della FDA per finanziare studi di storia naturale che rispondono ai bisogni insoddisfatti nel campo delle malattie rare, con tre nuove sovvenzioni assegnate nel 2024 per un totale di oltre 4,7 milioni di dollari.
Debra Weese-MayerMD, del Lurie Children's Hospital di Chicago, ha ricevuto una borsa di studio quadriennale sulla storia naturale da 1,6 milioni di dollari dall'Ufficio per lo sviluppo di prodotti orfani della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per uno studio prospettico sulla sindrome da ipoventilazione centrale congenita per stabilire misure che sono correlati alla gravità della malattia e informano lo sviluppo terapeutico.
Lo studio riunirà centri internazionali di eccellenza, gruppi di difesa dei pazienti e partner industriali che attualmente sviluppano interventi per la sindrome da ipoventilazione centrale congenita. Lo studio mira a definire valutazioni cliniche, funzionali e di qualità della vita per sviluppare strategie di trattamento efficaci per questa complessa malattia che include un’incapacità pericolosa per la vita di regolare la respirazione, che necessita di supporto ventilatorio per tutta la vita.
Nell’anno fiscale 2024, la FDA ha ricevuto 53 richieste di sovvenzioni per la storia naturale e ha finanziato tre nuove sovvenzioni per un totale di oltre 4,7 milioni di dollari distribuiti in quattro anni per continuare a far progredire la comprensione delle malattie rare.
L'altro borse di storia naturale sono stati assegnati al Children's Hospital di Filadelfia per uno studio retrospettivo e prospettico sulla malattia renale policistica autosomica recessiva per creare PKDnet per orientare la futura progettazione di studi clinici e all'Università di Pittsburgh a Pittsburgh per uno studio prospettico sull'insufficienza intestinale pediatrica per informare la storia naturale e sviluppare misure di risultato.
La FDA finanzia studi di storia naturale dal 2016 per contribuire ad affrontare importanti esigenze mediche insoddisfatte per i pazienti affetti da malattie rare.
