Riepilogo: Centessa Pharmaceuticals ha ricevuto l'autorizzazione dalla FDA per avviare uno studio di fase 1 su ORX750, un trattamento orale sperimentale mirato alla narcolessia e ad altri disturbi del sonno-veglia. ORX750, un agonista selettivo del recettore 2 dell'orexina, affronta la perdita di neuroni dell'orexina associata alla narcolessia di tipo 1 e può anche apportare benefici al tipo 2 e all'ipersonnia idiopatica. Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del farmaco attraverso dosi singole e multiple crescenti in volontari sani. Inoltre, uno studio farmacodinamico incrociato che utilizza il Maintenance of Wakefulness Test e la Karolinska Sleepiness Scale aiuterà nella selezione della dose. Si prevede che il dosaggio inizierà presto, con risultati provvisori previsti nella seconda metà del 2024.
Punti chiave:
- Centessa Pharmaceuticals ha ricevuto l'autorizzazione dalla FDA per la domanda di approvazione per un nuovo farmaco sperimentale, consentendo all'azienda di avviare uno studio clinico di fase 1 di ORX750, un farmaco candidato progettato per il trattamento della narcolessia e potenzialmente altri disturbi del sonno-veglia.
- ORX750 è un agonista selettivo del recettore 2 dell'orexina (OX2R) altamente potente, somministrato per via orale, che prende di mira la patofisiologia sottostante della perdita di neuroni dell'orexina nella narcolessia di tipo 1 e può essere applicabile anche alla narcolessia di tipo 2 e all'ipersonnia idiopatica.
- Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ORX750 utilizzando dosi ascendenti singole e multiple ascendenti in soggetti sani privati del sonno.
La società farmaceutica in fase clinica Centessa Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale per avviare un primo studio clinico di fase 1 sull'uomo di ORX750 per il trattamento della narcolessia.
ORX750 è un agonista sperimentale, somministrato per via orale, altamente potente e selettivo del recettore dell'orexina 2 (OX2R), progettato per colpire direttamente la patofisiologia sottostante della perdita di neuroni dell'orexina nella narcolessia di tipo 1, con potenziale applicabilità alla narcolessia di tipo 2, all'ipersonnia idiopatica e ad altri disturbi del sonno. -disturbi della veglia con livelli normali di orexina.
Valutazione ORX750
Lo studio di fase 1 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi ascendenti singole e di dosi ascendenti multiple di ORX750 in soggetti adulti sani.
Parallelamente alle dosi ascendenti singole, verrà eseguita una valutazione farmacodinamica incrociata utilizzando il Maintenance of Wakefulness Test e la Karolinska Sleepiness Scale in soggetti adulti sani con grave deprivazione del sonno, allo scopo di fornire dati di prova per consentire la dose selezione per le indicazioni di narcolessia di tipo 1, narcolessia di tipo 2 e ipersonnia idiopatica.
Lo studio ha un limite massimo di esposizione specificato dalla FDA che, secondo l'azienda, supera significativamente le dosi efficaci previste di ORX750 nelle indicazioni associate o senza perdita di orexina; pertanto, l'azienda non prevede che questo limite incida su nessuna delle attività di sviluppo clinico pianificate per ORX750.
Il dosaggio di ORX750 inizierà presto
L’azienda prevede di iniziare a breve il dosaggio dello studio di fase 1 su volontari sani e i dati di prova sono attesi nella seconda metà del 2024.
“Si tratta di una pietra miliare significativa per lo sviluppo del nostro potenziale agonista OX2R migliore della categoria, ORX750, per il trattamento della narcolessia e di altri disturbi del sonno-veglia”, afferma Saurabh Saha, MD, PhD, amministratore delegato di Centessa, in una liberazione. “Siamo entusiasti di iniziare a eseguire quello che crediamo sia uno studio di fase 1 elegante e adattivo volto a generare dati preliminari di prova per ORX750 in volontari sani con grave deprivazione del sonno nella seconda metà di quest’anno. Ci aspettiamo che questo studio consenta la selezione della dose per gli studi pianificati che valuteranno ORX750 in pazienti affetti da (narcolessia di tipo 1) e in popolazioni di pazienti con livelli normali di orexina, inclusi (narcolessia di tipo 2) e (ipersonnia idiopatica).”
