Riepilogo: Alkermes plc ha lanciato lo studio Vibrance-1, uno studio clinico di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di ALKS 2680, un nuovo agonista del recettore dell'orexina-2, nel trattamento della narcolessia di tipo 1. Questo trattamento orale mira a migliorare la veglia prendendo di mira l'orexina sistema, che è spesso carente nei pazienti narcolettici. Lo studio in doppio cieco, controllato con placebo, testerà tre dosaggi nell'arco di sei settimane in più siti internazionali, con i partecipanti che avranno la possibilità di continuare con un'estensione in aperto. Un successivo studio di fase 2, Vibrance-2, è previsto per la narcolessia di tipo 2.
Punti chiave:
- Alkermes ha avviato lo studio Vibrance-1, uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di ALKS 2680, un nuovo agonista del recettore dell'orexina-2, in pazienti affetti da narcolessia di tipo 1.
- Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo e valuta tre dosi di ALKS 2680 assunte una volta al giorno per sei settimane. Ha lo scopo di misurare i miglioramenti nella latenza del sonno e nei tassi di cataplessia tra i partecipanti.
- Lo studio arruolerà circa 80 pazienti in centri negli Stati Uniti, Australia ed Europa, e tutti i partecipanti potranno beneficiare di un'estensione di sicurezza in aperto. Alkermes prevede inoltre di avviare un secondo studio di fase 2, Vibrance-2, per la narcolessia di tipo 2 nella seconda metà del 2024.
Alkermes plc comunica di aver avviato la Vividezza-1 studio, uno studio clinico di fase 2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di ALKS 2680 rispetto al placebo in pazienti con narcolessia di tipo 1.
ALKS 2680 è il nuovo agonista orale sperimentale del recettore dell'orexina-2 dell'azienda in fase di sviluppo come trattamento una volta al giorno per la narcolessia, un disturbo neurologico cronico caratterizzato da eccessiva sonnolenza diurna. La narcolessia di tipo 1 è associata all'assenza o alla carenza significativa dei livelli di orexina e alla presenza di cataplessia, un'improvvisa perdita di tono muscolare innescata da forti emozioni.
“ALKS 2680 offre il potenziale per sfruttare il sistema dell’orexina, il regolatore principale della veglia, affrontando la perdita di segnalazione dell’orexina comune nelle persone affette da narcolessia di tipo 1. Sulla base dei dati del nostro studio di prova di fase 1, siamo entusiasti di portare questo nuovo composto orale alla fase 2”, afferma Craig Hopkinson, MD, direttore medico e vicepresidente esecutivo della ricerca e sviluppo di Alkermes, in un comunicato.
Sperimentazione Vibrance-1 per testare l'efficacia di un candidato farmaco contro la narcolessia
Vibrance-1 è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, per l'individuazione dell'intervallo di dose, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia di ALKS 2680 in persone affette da narcolessia di tipo 1. I partecipanti saranno randomizzati a ricevere una delle tre dosi di ALKS 2680 (4 mg, 6 mg o 8 mg) o placebo da assumere una volta al giorno per sei settimane.
L'endpoint primario valuterà se i partecipanti che assumono ALKS 2680 sperimentano una maggiore diminuzione della sonnolenza rispetto ai partecipanti che assumono solo placebo, misurata dalla variazione della latenza media del sonno nel test di mantenimento della veglia. Gli endpoint secondari comprendono la variazione del punteggio della Epworth Sleepiness Scale, il tasso medio di cataplessia settimanale e l'incidenza di eventi avversi.
“L'avvio dello studio Vibrance-1 è una pietra miliare significativa per il programma di sviluppo di ALKS 2680 e non vediamo l'ora di caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza ed efficacia di ALKS 2680 durante questo studio di fase 2”, afferma Hopkinson in un comunicato.
Si prevede che lo studio arruolerà circa 80 pazienti affetti da narcolessia di tipo 1 in centri negli Stati Uniti, Australia ed Europa. Tutti i partecipanti alla parte in doppio cieco dello studio saranno idonei a continuare nella parte dello studio di estensione sulla sicurezza in aperto.
L'azienda prevede di avviare Vibrance-2, uno studio di fase 2 pianificato su pazienti affetti da narcolessia di tipo 2, nella seconda metà del 2024.
