Riepilogo: In occasione dell'Investor Day del 1° ottobre, Harmony Biosciences ha presentato un aggiornamento della pipeline, evidenziando i progressi nei suoi trattamenti per i disturbi del sonno. Nuovi dati relativi all'agonista dell'orexina-2 BP1.15205 hanno mostrato una potenza potenziale migliore della categoria, mentre i dati di estensione a lungo termine per pitolisant nell'ipersonnia idiopatica hanno dimostrato un'efficacia sostenuta, migliorando i punteggi della scala Epworth Sleepiness dei pazienti di circa 9 punti. In particolare, i risultati preliminari hanno rivelato che pitolisant è sicuro a dosi fino a cinque volte la quantità attualmente indicata in etichetta, posizionando l’azienda per lo sviluppo di pitolisant-HD.
Tre punti chiave:
- L'agonista dell'Orexina-2 mostra un'elevata potenza: L'agonista dell'orexina-2 di Harmony, BP1.15205, ha dimostrato una potenza maggiore rispetto ad altri agonisti dell'orexina-2 pubblicamente noti, con il potenziale per essere il migliore della categoria.
- Efficacia pitolisante nell’ipersonnia idiopatica: I dati a lungo termine hanno dimostrato che pitolisant migliora significativamente la veglia nei pazienti con ipersonnia idiopatica, con benefici che persistono per oltre un anno.
- Sicurezza di Pitolisant a dosi elevate: I dati preliminari hanno confermato la sicurezza di pitolisant a dosi fino a cinque volte la dose massima indicata in etichetta, stabilendo un margine di sicurezza per lo sviluppo di pitolisant-HD.
Harmony Biosciences Holdings Inc ha fornito un aggiornamento della pipeline in occasione dell'evento Investor Day del 1° ottobre, presentando nuovi dati dal suo agonista del recettore dell'orexina-2, programmi pitolisant di prossima generazione e dati di estensione a lungo termine del suo programma pitolisant nell'ipersonnia idiopatica.
“Harmony Biosciences si è trasformata in un'azienda biotecnologica innovativa, ricca di catalizzatori e autofinanziata, focalizzata sull'impatto sui pazienti e sulla creazione di valore a lungo termine”, afferma Jeffrey M. Dayno, MD, presidente e amministratore delegato di Harmony Biosciences, in un comunicato . “Abbiamo ampliato e avanzato strategicamente la nostra pipeline, con catalizzatori a breve termine posizionati per fornire uno o più nuovi lanci di prodotti o indicazioni ogni anno nei prossimi cinque anni, posizionando Harmony in grado di generare oltre 3 miliardi di dollari di potenziali entrate annuali”.
L'evento comprendeva presentazioni del gruppo dirigente di Harmony e di esperti nel campo dei disturbi del sonno.
Punti salienti del portfolio Sleep/Wake di Harmony:
- Programma agonista dell'Orexina-2: Nuovi dati mostrano che BP1.15205 (precedentemente TPM-1116) si basa su una nuova impalcatura chimica e ha dimostrato una maggiore potenza rispetto a tutti i dati divulgati pubblicamente sugli agonisti dell'orexina-2, con il potenziale per essere il migliore della categoria.
- Pitolisant nell’ipersonnia idiopatica: Nuovi dati mostrano un’efficacia solida e sostenuta di pitolisant nei pazienti con ipersonnia idiopatica nello studio di estensione a lungo termine; il miglioramento medio nella scala della sonnolenza di Epworth è stato di circa 9 punti rispetto al basale oltre un anno, con la maggior parte dei pazienti che ha raggiunto livelli normali di veglia. L’azienda è sulla buona strada per presentare una domanda supplementare per un nuovo farmaco nel quarto trimestre del 2024.
- Programma Pitolisant-HD: I dati preliminari confermano la sicurezza fino a cinque volte la dose più alta etichettata di WAKIX, stabilendo i margini di sicurezza per il programma di sviluppo pitolisant-HD. Le ricerche di mercato indicano che gli operatori sanitari considerano l'HD un profilo di prodotto superiore e prevedono un elevato assorbimento di pitolisant-HD da parte di tutti i pazienti, compresi i pazienti trattati con WAKIX. I pagatori vedono valore anche nel profilo HD e anticipano un ampio accesso a pitolisant-HD sia prima che dopo la perdita di esclusività di WAKIX. Harmony punta a fissare la data limite del Prescription Drug User Fee Act nel 2028.
Inoltre, la società ha anche fornito aggiornamenti sul programma relativo alle sue acquisizioni nel settore della sindrome dell’X fragile e delle epilessie rare, che hanno rafforzato la sua pipeline di sviluppo in fase avanzata.
Il webcast in replica e le diapositive di presentazione dell'evento saranno disponibili sul sito web delle relazioni con gli investitori di Harmony Biosciences.
