Riepilogo: Mineralys Therapeutics ha ricevuto l'autorizzazione della FDA per uno studio clinico di fase 2 su lorundrostat, un farmaco progettato per trattare l'apnea ostruttiva notturna (OSA) e l'ipertensione da moderata a grave. Lo studio mira a valutare la capacità di lorundrostat di ridurre l'ostruzione delle vie aeree superiori e l'ipertensione notturna, condizioni legate a scarsi esiti cardiovascolari. Lo studio controllato con placebo arruolerà circa 40 partecipanti e utilizzerà una tecnologia avanzata di monitoraggio del sonno per raccogliere dati sulla sua sicurezza ed efficacia.
Punti chiave:
- La FDA autorizza la sperimentazione per un farmaco a doppio targeting: Lo studio di fase 2 esplorerà l'efficacia di lorundrostat nell'affrontare sia i sintomi dell'OSA da moderati a gravi che l'ipertensione notturna.
- Progettazione dello studio: Lo studio utilizzerà un approccio crossover, controllato con placebo e un monitoraggio continuo della pressione arteriosa durante gli studi sul sonno per valutare l'impatto del farmaco sul sonno e sulla salute cardiovascolare.
- Concentrarsi sui bisogni non soddisfatti: Affrontando l'OSA e l'ipertensione, lorundrostat prende di mira due condizioni interconnesse con poche opzioni terapeutiche efficaci, con l'obiettivo di migliorare i risultati per i pazienti che soffrono di entrambi i disturbi.
Mineralys Therapeutics Inc, un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di farmaci contro l'ipertensione, la malattia renale cronica e altre malattie causate dall'aldosterone disregolato, ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato la domanda di approvazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND) dell'azienda. uno studio clinico di fase 2 per valutare l’effetto di lorundrostat nel trattamento di soggetti con apnea ostruttiva notturna (OSA) da moderata a grave e ipertensione.
La società prevede di avviare la sperimentazione nel primo trimestre del 2025.
“Siamo lieti di annunciare il programma di sviluppo clinico OSA per lorundrostat. Questo programma è in linea con la nostra strategia di sviluppare lorundrostat in condizioni guidate da aldosterone disregolato, con scarsi esiti cardiovascolari e poche opzioni di trattamento”, afferma Jon Congleton, amministratore delegato di Mineralys Therapeutics, in un comunicato. “Riteniamo che la soppressione della produzione di aldosterone da parte del lorundrostat abbia il potenziale di ridurre l’ipertensione notturna che determina esiti cardiovascolari avversi. Inoltre, si prevede che lorundrostat riduca la gravità dell’ostruzione delle vie aeree superiori e i sintomi associati dell’OSA, come sonnolenza diurna e deterioramento cognitivo”.
Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di Lorundrostat
Lo studio clinico di fase 2 pianificato è uno studio crossover, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia di lorundrostat 50 mg assunto una volta al giorno la sera in circa 40 soggetti con OSA da moderata a grave. I soggetti avranno almeno 18 anni, con un BMI ≥ 27 kg/m2 e lo studio sarà condotto in circa 40 siti.
L’obiettivo principale dello studio è convalidare l’ipotesi secondo cui lorundrostat allevia la gravità dell’ostruzione delle vie aeree superiori e riduce l’ipertensione notturna. La misura di esito primario è la variazione assoluta della frequenza degli episodi di apnea-ipopnea. L'obiettivo secondario chiave è quantificare la pressione arteriosa durante la notte utilizzando il monitoraggio continuo della pressione arteriosa durante l'esecuzione di uno studio standard del sonno senza il beneficio della CPAP. Verranno valutati anche i risultati standard riferiti dai pazienti, specifici per l'OSA.
“L’apnea ostruttiva del sonno comporta significativi impatti fisiologici e psicologici sulla salute. Oltre ai disturbi del sonno, all’eccessiva sonnolenza diurna e al russamento dovuto alla ripetuta chiusura delle vie aeree superiori, i pazienti spesso sperimentano aumenti significativi della pressione sanguigna durante la notte, contribuendo all’ipertensione diurna che la maggior parte fatica a controllare”, afferma Reena MehraMD, MS, ricercatore e medico sui disturbi del sonno e nuovo membro del comitato consultivo scientifico di Mineralys, in un comunicato. “Abbiamo progettato lo studio OSA in collaborazione con un gruppo di leader nel trattamento dell’apnea notturna al fine di incorporare una tecnologia all’avanguardia, registrare siti con esperienza nella medicina del sonno e individuare i partecipanti giusti per garantire dati di alta qualità che riflettono i bisogni insoddisfatti del mondo reale che questi pazienti devono affrontare. Non vedo l’ora di condurre questo studio innovativo con Mineralys e i nostri partner accademici nei prossimi mesi”.
La società ritiene che le sue attuali disponibilità liquide, mezzi equivalenti e investimenti saranno sufficienti a finanziare le sperimentazioni cliniche pianificate e a supportare le sue operazioni aziendali fino al primo trimestre del 2026.
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