Riepilogo: Tonix Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA ha fissato come data obiettivo PDUFA il 15 agosto 2025 per la decisione sull'approvazione alla commercializzazione di TNX-102 SL, un trattamento non oppioide per la fibromialgia. Questa decisione fa seguito ai risultati positivi di due studi clinici di fase 3, in cui TNX-102 SL ha dimostrato riduzioni significative del dolore quotidiano, insieme a miglioramenti nella qualità del sonno, ed è stato generalmente ben tollerato dai pazienti. Al farmaco è stata concessa la designazione Fast Track da parte della FDA, accelerando il processo di revisione di questo importante trattamento nella comunità della fibromialgia, che ha visto limitate nuove opzioni farmacologiche per oltre 15 anni.
Punti chiave:
- Data obiettivo PDUFA fissata per agosto 2025: La FDA ha fissato una data limite per la revisione del TNX-102 SL per la fibromialgia.
- Risultati positivi dello studio di fase 3: Il farmaco ha mostrato miglioramenti significativi nel sollievo dal dolore quotidiano in due studi di fase 3, insieme a miglioramenti nella qualità del sonno.
- Designazione Fast Track: TNX-102 SL ha ricevuto lo status Fast Track dalla FDA, contribuendo ad accelerare la sua revisione e ad affrontare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da fibromialgia.
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato una data limite al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 15 agosto 2025 per una decisione sull'approvazione alla commercializzazione di TNX-102 SL (compresse sublinguali di ciclobenzaprina HCl) per la fibromialgia.
TNX-102 SL è un analgesico non oppioide ad azione centrale che ha dimostrato di migliorare il dolore e la qualità del sonno nei pazienti con fibromialgia.
“Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA durante tutto il periodo di revisione prima della data obiettivo PDUFA del 15 agosto 2025”, afferma Seth Lederman, MD, amministratore delegato di Tonix Pharmaceuticals, in un comunicato. “Crediamo che TNX-102 SL abbia il potenziale per essere il primo membro di una nuova classe di farmaci per la gestione della fibromialgia, una condizione debilitante che colpisce oltre 10 milioni di adulti negli Stati Uniti. I dati dei nostri studi cardine di fase 3 supportano il fatto che TNX-102 SL può fornire ai pazienti con fibromialgia una significativa riduzione del dolore con una tollerabilità favorevole, contribuendo a rispondere al significativo bisogno insoddisfatto di questa comunità”.
A TNX-102 SL era stata precedentemente concessa la designazione Fast Track della FDA per la fibromialgia nel luglio 2024. Fast Track è progettato per accelerare la revisione da parte della FDA di nuovi importanti farmaci per il trattamento di condizioni gravi e soddisfare un'esigenza medica insoddisfatta.
Dati di studi clinici a supporto di TNX-102 SL per la fibromialgia
La domanda di approvazione per un nuovo farmaco accettata è supportata dai dati di due studi clinici di fase 3, in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo, della durata di 14 settimane, che valutano la sicurezza e l'efficacia di TNX-102 SL come trattamento notturno per la fibromialgia. Il primo studio di fase 3, RELIEF, su TNX-102 SL 5,6 mg nella fibromialgia, completato nel dicembre 2020, ha raggiunto il suo endpoint primario prespecificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo (p = 0,010).
Nella fase di conferma 3 RESILIENTE studio sulla fibromialgia, completato nel dicembre 2023, TNX-102 SL ha nuovamente raggiunto l’endpoint primario pre-specificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo (p = 0,00005). TNX-102 SL ha inoltre dimostrato un ampio spettro di benefici con un miglioramento statisticamente significativo in tutti e sei gli endpoint secondari chiave pre-specificati, compresi quelli relativi al miglioramento della qualità del sonno, alla riduzione dell'affaticamento e al miglioramento delle valutazioni globali dei pazienti e dei sintomi e della funzionalità complessivi della fibromialgia.
Il ruolo dello scarso sonno nel causare, perpetuare o esacerbare la fibromialgia è riconosciuto da più di 50 anni.
In entrambi gli studi, TNX-102 SL è stato generalmente ben tollerato con un profilo di eventi avversi paragonabile a studi precedenti e senza che siano stati osservati nuovi segnali di sicurezza.
In entrambi gli studi pilota, l’evento avverso più comune emerso dal trattamento è stato l’intorpidimento della lingua o della bocca nel sito di somministrazione, che era temporaneamente correlato al dosaggio, autolimitato, mai classificato come grave e raramente ha portato all’interruzione dello studio (un partecipante in ciascuno studio).
Escludendo il COVID-19, i tassi di eventi avversi sistemici in ciascuno dei due studi erano tutti inferiori al 4%. Tonix ritiene che il dossier presentato contenga i dati necessari sulla sicurezza e sull'efficacia di due studi adeguati e ben controllati per supportare l'approvazione della NDA.
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