Riepilogo: Lo studio clinico di fase 2 di KP1077 condotto da Zevra Therapeutics per il trattamento dell'ipersonnia idiopatica (IH) ha prodotto risultati positivi, confermando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. KP1077 ha dimostrato miglioramenti significativi in sintomi come l’eccessiva sonnolenza diurna. I dati di questo studio forniranno informazioni sulla progettazione di un prossimo studio di fase 3. Nonostante non abbiano una significatività statistica, gli endpoint secondari ed esplorativi dello studio hanno gettato le basi per ulteriori ricerche, con l'intenzione di discutere il disegno dello studio di fase 3 con la FDA.
Punti chiave:
- KP1077 ha dimostrato benefici clinicamente significativi per i principali sintomi dell’ipersonnia idiopatica.
- I dati principali forniranno informazioni chiave per la progettazione di uno studio di fase 3.
Zevra Therapeutics' sperimentazione clinica di fase 2 la valutazione del KP1077 (serdexmetilfenidato o SDX) come trattamento per l'ipersonnia idiopatica (IH) ha dimostrato un impatto clinicamente significativo e risultati incoraggianti sia sulla sicurezza clinica che sull'efficacia, ha annunciato la società.
Questo studio proof-of-concept non aveva la potenza necessaria per dimostrare la significatività statistica. I dati raccolti per diversi endpoint secondari ed esplorativi, tra cui la Epworth Sleepiness Scale, la Idiopathic Hypersomnia Severity Scale e la Sleep Inertia Visual Analog Scale, informeranno il disegno dello studio di fase 3.
“Durante il periodo di titolazione della dose in aperto, i pazienti hanno mostrato notevoli miglioramenti nella gravità dei sintomi dell'IH, inclusa un'eccessiva sonnolenza diurna, che è stata mantenuta durante il periodo di sospensione in doppio cieco”, afferma Christopher Drake, PhD, FAASM, DBSM, ricercatore principale dello studio. , in un comunicato. “Alla fine dello studio, i pazienti randomizzati nel gruppo di trattamento KP1077 hanno anche dimostrato miglioramenti negli esiti specifici dell'IH riferiti dai pazienti.”
L’azienda presenterà i risultati finali della sperimentazione di fase 2 al prossimo incontro annuale SLEEP 2024.
Risultati della sperimentazione di fase 2
I risultati positivi dello studio di fase 2 supportano la sicurezza e la tollerabilità di KP1077 misurate dall’endpoint primario dello studio. Lo studio ha inoltre raggiunto con successo gli obiettivi di fornire informazioni chiave per la progettazione di uno studio di efficacia potenzialmente fondamentale, e i risultati degli endpoint secondari di efficacia sono stati di supporto all'avvio di uno studio di fase 3 su KP1077.
KP1077 si è dimostrato ben tollerato a tutti i livelli di dosaggio valutati nello studio, inclusa la dose più alta di 320 mg al giorno, indipendentemente dal regime di dosaggio (una o due volte al giorno). Gli eventi avversi più comuni sono stati insonnia, mal di testa, ansia, nausea e diminuzione dell’appetito. A causa del suo profilo farmacocinetico unico, gli eventi avversi sono stati per lo più di gravità lieve nonostante i livelli di esposizione complessiva più elevati rispetto ai prodotti a base di metilfenidato sia ad azione immediata che a lunga durata attualmente utilizzati off-label per il trattamento dell’IH.
I risultati principali dello studio di fase 2 includono:
- KP1077 ha prodotto un miglioramento clinicamente significativo nell'eccessiva sonnolenza diurna, come valutato dal cambiamento rispetto al basale nella Epworth Sleepiness Scale, che è stato mantenuto sia durante il periodo di titolazione in aperto di cinque settimane sia durante il periodo di sospensione in doppio cieco di due settimane per entrambi i dosaggi. regimi.
- I pazienti a cui è stato somministrato KP1077 hanno mostrato benefici nella variazione rispetto al basale per la IH Severity Scale, la Sleep Inertia Visual Analog Scale e la Brain Fog Severity Scale al termine della titolazione della dose in aperto e al termine del periodo di sospensione in doppio cieco.
- I risultati dello studio di fase 2 completato forniscono informazioni chiave per la progettazione di uno studio di fase 3 potenzialmente fondamentale su KP1077 in pazienti con IH.
L'azienda prevede di richiedere un incontro di high quality fase 2 con la Food and Drug Administration statunitense per chiedere indicazioni sulla progettazione dello studio clinico di fase 3.
“Crediamo che KP1077 abbia un forte potenziale per alleviare l'immenso peso dei sintomi chiave dell'IH, tra cui eccessiva sonnolenza diurna, inerzia del sonno e confusione mentale, e potrebbe fornire un'opzione di trattamento differenziato per i pazienti che non ricevono le cure attualmente disponibili”, afferma Neil McFarlane, capo amministratore delegato di Zevra, in un comunicato.
